摘要：罕见病诊疗是重要的社会公共卫生工作,由于罕见病用药种类少、可及性差,超说明书用药在罕见病治疗领域比较常见。超说明书用药可能是罕见病患者治疗威胁生命疾病的有效手段,但同时也会引发药品安全性和有效性、医疗责任和药品报销等相关问题,因此对其监管显得尤为重要。本文拟对国内外超说明书用药及其在罕见病治疗领域应用现状作一综述,期望能引起社会广泛关注,并通过医疗和管理机构共同努力,保障罕见病患者用药安全。
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期刊名称：国际药学研究
国际药学研究杂志紧跟学术前沿，紧贴读者，国内刊号为：11-5619/R。坚持指导性与实用性相结合的原则，创办于1958年，杂志在全国同类期刊中发行数量名列前茅。
